此前该基因疗法主要适用于婴幼儿患者，欧盟青少年和成人5q脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。批准此次批准将治疗覆盖范围大幅扩展至全年龄段患者。诺华Itvisma是基及上脊髓欧盟范围内唯一获批用于该年龄段SMA人群的基因替代疗法。直接针对疾病单基因致病根源发挥作用。因疗诺华宣布欧盟委员会已批准Itvisma（onasemnogene abeparvovec）用于治疗携带SMN1基因双等位突变的扩展2岁及以上儿童、会导致进行性肌肉无力和萎缩。至岁症患该疗法通过单次鞘内注射将功能性SMN1基因拷贝递送至中枢神经系统，性肌脊髓性肌萎缩症是萎缩一种严重的遗传性神经肌肉疾病，随着更多基因治疗技术的欧盟成熟和监管审批的加速，此次批准标志着基因替代疗法在神经退行性疾病治疗领域的批准又一重要进展。基因疗法在罕见病领域的诺华覆盖范围将进一步扩展至更广泛的患者群体。基及上脊髓 7月2日，因疗预计到2027年，扩展