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7月1日,美国FDA批准扩大Vertex Pharmaceuticals基因编辑疗法Casgevy的适应症,用于治疗2岁及以上患有镰状细胞病或输血依赖性β地中海贫血的儿童。此前该疗法仅获批用于12岁及
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2026-08-05 01:09:23
美国FDA将首款CRISPR基因编辑疗法Casgevy适应症扩展至2岁及以上儿童
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