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美国时间7月1日,美国食品药品监督管理局宣布扩大批准Vertex Pharmaceuticals基因编辑疗法Casgevy的适应症,可用于治疗年仅2岁及以上患有镰状细胞疾病或输血依赖性β地中海贫血的儿

FDA将首款CRISPR基因编辑疗法Casgevy扩展至2岁及以上儿童

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